La Fda ha approvato per la prima volta l’utilizzo della terapia genica per combattere una forma di cancro, la leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Dalla Fda (Food and drug administration, l’ente governativo americano che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) si parla di un passo di portata storica: è la prima volta che negli Stati Uniti una terapia genica contro il cancro riceve l’approvazione per l’immissione sul mercato. Tisagenlecleucel, il farmaco sviluppato da Novartis e commercializzato come Kymriah, potrà dunque essere impiegato al di fuori delle sperimentazioni cliniche per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B in bambini e adulti fino ai 25 anni.
La leucemia linfoblastica acuta a cellule B. La leucemia linfoblastica acuta (o All) è una forma di tumore del sangue (in particolare dei linfociti B o T) che ogni anno colpisce più di 3000 giovani al di sotto dei 21 anni solo negli Stati Uniti. La leucemia linfoblastica acuta a cellule B nella maggior parte dei casi risponde alle terapie standard, come chemioterapia e trapianto di midollo da donatore, ma ci sono pazienti in cui i trattamenti non hanno effetto o non sono praticabili.
La terapia genica. Il nuovo trattamento appena approvato dalla Fda si rivolge proprio ai pazienti in cui le tecniche standard non hanno funzionato o che sono andati incontro a una recidiva della malattia. Tisagenlecleucel consta di un procedimento che preleva i linfociti T (cellule specializzate del sistema immunitario) del paziente e le modifica in laboratorio perché siano in grado di riconoscere e attaccare le cellule B cancerose. In particolare nelle cellule T viene inserito un gene per una proteina chiamata recettore chimico dell’antigene (CAR), che è in grado di riconoscere la molecola CD19 espressa sui linfociti B: in questo modo i linfociti T si legano alle cellule B malate e le distruggono. Una volta ingegnerizzati, i linfociti T vengono reinfusi nel paziente per combattere il tumore.
Modificare geneticamente delle cellule, però, non è un procedimento banale: la procedura viene svolta in laboratori specializzati e con personale adeguatamente addestrato.
Dato che i linfociti T modificati attaccano tutte le cellule che esprimono la molecola CD19 (quindi anche linfociti B sani), la terapia può avere gravi effetti collaterali come la sindrome da rilascio di citochine (causa febbre alta e infiammazioni, come una pesante influenza), pressione bassa, danni renali e neurologici, infezioni. Uno staff medico ben preparato, però, è in grado di tenere sotto controllo gli effetti avversi della terapia, che durante le sperimentazioni si è dimostrata efficace nell’83% dei pazienti.
L’annuncio ufficiale è stato fatto ieri, dopo che i consulenti dell’agenzia si sono ritrovati per discuterne a inizio luglio. Sebbene persistano alcune perplessità sulla sicurezza (i gravi effetti collaterali della terapia) e sul costo del farmaco (più basso del previsto, solo 475mila dollari), gli esperti della Fda si sono espressi all’unanimità per l’approvazione.
“Con la capacità di riprogrammare le cellule del paziente per attaccare un cancro mortale stiamo entrando in una nuova frontiera nell’innovazione medica “, ha affermato il commissario Fda Scott Gottlieb. “Le nuove tecnologie come le terapie geniche e cellulari hanno il potenziale per trasformare la medicina e segnare una svolta nella nostra capacità di trattare e addirittura curare molte malattie prima intrattabili. Alla Fda lavoriamo per contribuire ad accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi trattamenti che hanno il potenziale per salvare vite”.
La Fda potrebbe approvare verso la fine di quest’anno l’utilizzo di una tecnica simile con linfociti T modificati anche per combattere una forma di linfoma, mentre è in valutazione una terapia genica per il trattamento di una malattia genetica ereditabile che causa cecità.
La terapia genica. Il nuovo trattamento appena approvato dalla Fda si rivolge proprio ai pazienti in cui le tecniche standard non hanno funzionato o che sono andati incontro a una recidiva della malattia. Tisagenlecleucel consta di un procedimento che preleva i linfociti T (cellule specializzate del sistema immunitario) del paziente e le modifica in laboratorio perché siano in grado di riconoscere e attaccare le cellule B cancerose. In particolare nelle cellule T viene inserito un gene per una proteina chiamata recettore chimico dell’antigene (CAR), che è in grado di riconoscere la molecola CD19 espressa sui linfociti B: in questo modo i linfociti T si legano alle cellule B malate e le distruggono. Una volta ingegnerizzati, i linfociti T vengono reinfusi nel paziente per combattere il tumore.
Modificare geneticamente delle cellule, però, non è un procedimento banale: la procedura viene svolta in laboratori specializzati e con personale adeguatamente addestrato.
Dato che i linfociti T modificati attaccano tutte le cellule che esprimono la molecola CD19 (quindi anche linfociti B sani), la terapia può avere gravi effetti collaterali come la sindrome da rilascio di citochine (causa febbre alta e infiammazioni, come una pesante influenza), pressione bassa, danni renali e neurologici, infezioni. Uno staff medico ben preparato, però, è in grado di tenere sotto controllo gli effetti avversi della terapia, che durante le sperimentazioni si è dimostrata efficace nell’83% dei pazienti.
L’annuncio ufficiale è stato fatto ieri, dopo che i consulenti dell’agenzia si sono ritrovati per discuterne a inizio luglio. Sebbene persistano alcune perplessità sulla sicurezza (i gravi effetti collaterali della terapia) e sul costo del farmaco (più basso del previsto, solo 475mila dollari), gli esperti della Fda si sono espressi all’unanimità per l’approvazione.
“Con la capacità di riprogrammare le cellule del paziente per attaccare un cancro mortale stiamo entrando in una nuova frontiera nell’innovazione medica “, ha affermato il commissario Fda Scott Gottlieb. “Le nuove tecnologie come le terapie geniche e cellulari hanno il potenziale per trasformare la medicina e segnare una svolta nella nostra capacità di trattare e addirittura curare molte malattie prima intrattabili. Alla Fda lavoriamo per contribuire ad accelerare lo sviluppo e la revisione di nuovi trattamenti che hanno il potenziale per salvare vite”.
La Fda potrebbe approvare verso la fine di quest’anno l’utilizzo di una tecnica simile con linfociti T modificati anche per combattere una forma di linfoma, mentre è in valutazione una terapia genica per il trattamento di una malattia genetica ereditabile che causa cecità.
